Il comitato per la sicurezza dell'EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi un cancro del sangue noto come leucemia mieloide acuta (AML).
Zynteglo, una terapia genica per la malattia del sangue beta talassemia, utilizza un vettore virale (o virus modificato) per fornire un gene funzionante nelle cellule del sangue del paziente.
Il PRAC ha riesaminato due casi di LMA in pazienti trattati con un medicinale sperimentale, bb1111, in uno studio clinico per l'anemia falciforme. Sebbene non siano stati segnalati casi di LMA con Zynteglo, entrambi i medicinali utilizzano lo stesso vettore virale e si temeva che il vettore potesse essere implicato nello sviluppo del cancro (oncogenesi inserzionale).
La revisione ha rilevato che era improbabile che il vettore virale fosse la causa. In uno dei pazienti, il vettore virale non era presente nelle cellule tumorali e nell'altro paziente era presente in un sito (VAMP4) che non sembra essere coinvolto nello sviluppo del cancro.
Dopo aver esaminato tutte le prove, il PRAC ha concluso che le spiegazioni più plausibili per i casi di AML includevano il trattamento di condizionamento che i pazienti hanno ricevuto per eliminare le cellule del midollo osseo e il rischio più elevato di cancro del sangue nelle persone con anemia falciforme.
Anche i pazienti sottoposti a trattamento con Zynteglo per la beta talassemia necessitano di un trattamento di condizionamento per eliminare le cellule del midollo osseo. Gli operatori sanitari devono pertanto informare esplicitamente i pazienti che ricevono Zynteglo dell'aumento del rischio di tumori del sangue dovuto ai medicinali utilizzati nei trattamenti di condizionamento.
Il PRAC ha anche aggiornato le sue raccomandazioni per il monitoraggio dei pazienti. Gli operatori sanitari dovrebbero ora controllare i loro pazienti per segni di tumori del sangue almeno una volta all'anno per 15 anni. 1
Il Comitato, che ha lavorato a stretto contatto con esperti del Comitato per le terapie avanzate (CAT) , ha concluso che i benefici di Zynteglo continuano a superare i suoi rischi. Come per tutti i medicinali, il PRAC monitorerà tutti i nuovi dati sulla sua sicurezza e aggiornerà i consigli per i pazienti e gli operatori sanitari quando necessario.
Maggiori informazioni sulla medicina
Zynteglo è un trattamento una tantum per una malattia del sangue nota come beta talassemia in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che richiedono trasfusioni di sangue regolari.
Per produrre Zynteglo, le cellule staminali prelevate dal sangue del paziente vengono modificate da un virus che trasporta nelle cellule copie funzionanti del gene della beta-globina. Quando queste cellule modificate vengono restituite al paziente, vengono trasportate nel flusso sanguigno al midollo osseo dove iniziano a produrre globuli rossi sani che producono beta-globina. Gli effetti di Zynteglo dovrebbero durare per tutta la vita del paziente.
Zynteglo ha ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionale nel maggio 2019. L'autorizzazione condizionale significa che ci saranno ulteriori prove sul medicinale, che l'azienda fornirà. L'EMA esamina regolarmente le nuove informazioni che diventano disponibili.
Maggiori informazioni sulla procedura
La revisione di Zynteglo è stata avviata il 18 febbraio 2021 su richiesta della Commissione europea, ai sensi dell'articolo 20 del regolamento (CE) n . 726/2004 .
La revisione è stata effettuata per la prima volta dal comitato per la valutazione dei rischi per la farmacovigilanza ( PRAC ), il comitato responsabile della valutazione dei problemi di sicurezza dei medicinali per uso umano, che ha lavorato a stretto contatto con gli esperti del comitato per le terapie avanzate ( CAT ).
Le raccomandazioni del PRAC saranno ora inviate al CAT e successivamente al Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ), responsabile per le questioni relative ai medicinali per uso umano, che adotterà il parere dell'Agenzia. La fase finale della procedura di revisione è l'adozione da parte della Commissione europea di una decisione giuridicamente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri dell'UE.
fonte EMA AGENCY https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-finds-no-evidence-linking-viral-vector-zynteglo-blood-cancer